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La FDA fixe au mois de mai 2027 la date de décision sur la thérapie génique AMT-130 contre la maladie de Huntington
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DerniÚres actualités
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Octobre 2026 : Ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington
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Des pensĂ©es persistantes aux cochons modĂšles de la MH, en passant par la rĂ©paration de lâADN et les rĂ©sultats prometteurs dâessais mĂ©dicamenteux, octobre a apportĂ© de nouvelles perspectives sur la MH. Voici ce que tu as peut-ĂȘtre manquĂ© !
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RĂ©duire la huntingtine : le brezosiran d’Alnylam montre des premiers rĂ©sultats prometteurs
6 min de lecture
Un traitement expérimental contre la maladie de Huntington développé par Alnylam a montré une réduction durable de la huntingtine aprÚs une seule dose, avec des données de sécurité préliminaires encourageantes. Un essai pivot est maintenant prévu pour 2027 afin de déterminer si ce médicament, le brezosiran, peut ralentir la maladie de Huntington.
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Des limites floues : quand des symptÎmes similaires peuvent signifier des choses différentes
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Lorsquâune personne atteinte de la maladie de Huntington prĂ©sente de nouveaux symptĂŽmes, la HD en est-elle toujours la cause ? Pas nĂ©cessairement. Une nouvelle Ă©tude explore la catatonie, une affection rare qui peut provoquer des changements qui chevauchent les symptĂŽmes de la HD.
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Fouiller dans la poche de MSH3 : de nouvelles perspectives sur lâexpansion des rĂ©pĂ©titions CAG
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Des scientifiques ont dĂ©couvert une poche sur une protĂ©ine appelĂ©e MSH3 qui lâaide Ă sâagripper Ă lâADN contenant des rĂ©pĂ©titions CAG. En bloquant cette interaction, ils ont ralenti la croissance des rĂ©pĂ©titions CAG dans les cellules, sans supprimer complĂštement la protĂ©ine.
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Ce que les cochons ont révélé et que les souris ont manqué dans la maladie de Huntington
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Un changement dans un seul gĂšne peut en dĂ©rĂ©gler des milliers dâautres dans la MH. Une Ă©tude chez le cochon suggĂšre une explication : la huntingtine allongĂ©e perturbe des marques chimiques sur lâADN. Le mĂȘme effet nâa pas Ă©tĂ© observĂ© chez la souris, ce qui montre que le modĂšle animal compte.
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RĂ©parer le tissu de tes gĂšnes
6 min de lecture
Tes cellules rĂ©parent constamment les accrocs et les dĂ©chirures dans le tissu de ton ADN, comme sâil sâagissait de ton jean prĂ©fĂ©rĂ©. Parfois, cette rĂ©paration peut ajouter des C-A-G par erreur. Un groupe de scientifiques a examinĂ© si dâautres types de dĂ©chirures dans le tissu gĂ©nĂ©tique pouvaient survenir dans la MH.
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Le recùblage des « freins » du cerveau pourrait-il améliorer la motricité dans la maladie de Huntington ?
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Des scientifiques ont dĂ©couvert quâun type spĂ©cifique de cellule cĂ©rĂ©brale devenait anormalement silencieux dans la maladie de Huntington. En restaurant lâactivitĂ© de ces cellules chez la souris, ils ont pu rĂ©Ă©quilibrer les circuits cĂ©rĂ©braux et amĂ©liorer la motricitĂ©.
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Ta voix compte : utiliser la parole pour surveiller la maladie de Huntington
9 min de lecture
Des chercheurs sur la MH ont mis au point un outil alimentĂ© par lâIA qui analyse une courte tĂąche de comptage. Ses mesures vocales reflĂštent les scores cliniques et les changements liĂ©s Ă la MH au fil du temps, ce qui suggĂšre quâil pourrait ĂȘtre utilisĂ© comme outil de surveillance Ă distance Ă lâavenir.
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Impossible de te sortir de la tĂȘte : le symptĂŽme de la maladie de Huntington qui ne se rĂ©sume pas Ă la rĂ©pĂ©tition
5 min de lecture
Rester « bloquĂ© » sur une pensĂ©e, une action ou une conversation peut ĂȘtre un symptĂŽme de la MH â pas de lâentĂȘtement. De nouvelles recherches suggĂšrent que la persĂ©vĂ©ration pourrait commencer plus tĂŽt quâon ne le pensait et soulignent lâimportance du point de vue des aidants.
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AMT-130 Ă quatre ans : signes encourageants, contrĂŽles complexes
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uniQure rapporte quâaprĂšs 4 ans, les personnes ayant reçu une forte dose dâAMT-130 continuent de montrer des signes de ralentissement de la progression de la MH, ce qui donne de lâespoir pour leur rĂ©cente demande dâapprobation rĂ©glementaire. Mais les nouvelles analyses sont nuancĂ©es. Nous dĂ©cryptons ces rĂ©sultats encourageants, mais complexes.
